发布日期：2023-09-12
以下文章来源于中因科技 ，作者中因
关于RHO-RP
RP是一组以感光细胞和色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的进展性单基因致盲眼病，在世界范围内的发病率约为1/3500，是工作年龄人群不可逆双眼盲的最主要病因之一，其中RHO基因突变在常染色体显性遗传RP中最常见。RP临床表现最初是夜盲，大多数患者儿童期或青少年期发病，随着病情进展，视野逐渐缩小伴中心视力逐渐下降，患者在20-65岁之间即发展为法定盲人。目前全球范围无上市药物。
关于ZVS203e
ZVS203e注射液，是利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对突变的RHO基因进行定点编辑，针对致病基因从根源对疾病进行治疗，达到一次给药终身治愈的效果。该药物于2022年获得FDA孤儿药授权，相关研究成果在2023年6月发表于中科院一区、国际著名生物学综合期刊eLife。
临床试验信息
研究中心：北京大学第三医院
研究题目：一项评估基因编辑药物ZVS203e注射液管理RHO基因突变引起的视网膜色素变性的初步安全性、单臂、开放标签的探索性临床研究
研究者：杨丽萍 窦宏亮 冯学峰
入组条件：临床诊断为RP患者，基因诊断确诊携带RHO基因致病性变异
联系人：丛老师 18500191916 （微信同号）
二维码：
关于中因科技
北京中因科技有限公司是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。
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